興櫃：仁新旗下Belite青少年斯特格病變3期完成，下季解盲，明年H1送藥證申請

仁新醫藥(6696)表示，子公司Belite（Nasdaq：BLTE）旗下LBS-008（Tinlarebant）口服新藥針對青少年斯特格病變（STGD1）之關鍵臨床三期試驗DRAGON，最後一位受試者已完成最後訪視，預計於2025年第4季公布DRAGON頂線數據結果（Top-line results），2026年上半年提交新藥查驗登記申請（NDA）。

Belite董事長暨執行長林雨新表示，我們非常高興宣布DRAGON臨床試驗順利完成，這是我們推動STGD1患者治療方案使命上的重要里程碑，LBS-008有望成為首個治療這種具威脅性的遺傳性黃斑部病變的新藥。

DRAGON試驗為期兩年，共納入104名青少年受試者，分布於美國、英國、德國、法國、比利時、瑞士、荷蘭、中國、香港、台灣及澳洲等11個地區，並採取隨機分配，安慰劑對照（2:1）研究，最終共有94名受試者完成試驗。主要療效評估指標為萎縮病灶的增長率，並同時評估LBS-008的安全性與耐受性。

LBS-008用於治療STGD1已獲得美國食品藥物管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）及日本醫藥品醫療機器綜合機構（PMDA）授予治療斯特格病變之孤兒藥資格認證（ODD）、美國FDA頒發的快速審查認定（Fast Track Designation）、兒科罕見疾病認證（RPD）及突破性治療認定（Breakthrough Therapy Designation），以及日本厚生勞動省（MHLW）授予先驅藥品認證（Sakigake Designation），極有可能成為全球第一個針對斯特格病變的核准藥物，搶攻龐大市場商機。

斯特格病變的發病率為萬分之一，為最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國患病人數約是5萬3千人，目前並無任何有效治療藥物或療法，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。