興櫃：全球第一個！台寶生醫次世代細胞新藥MSC/VEGF申請美國一期臨床試驗

台寶生醫(6892)22日公告，治療危急性肢體缺血異體細胞新藥MSC/VEGF向美國食品藥物管理局（FDA）提交人體臨床試驗審查（IND）申請，成為全球第一個瞄準嚴重慢性疾病的異體基因修飾細胞治療新藥。

台寶生醫表示，美國臨床試驗申請採取默示許可制度，自FDA受理申請的30日內若未收到任何通知（Clinical Hold），即審查通過，可逕行執行臨床試驗。因此，一旦MSC/VEGF通過審，將是繼已獲FDA同意進行二期臨床試驗的抗排斥新藥TregCel（TRK-001）之後，在美國開展臨床的第二個新藥產品。

MSC/VEGF是由台寶生醫向美國加州大學戴維斯分校（UC Davis）取得全球獨家授權，並透過自主FAST CGT平台開發出的基因修飾間葉幹細胞候選新藥，首項適應症為治療危急性肢體缺血（Critical Limb Ischemia, CLI），本次向FDA提出的第一期臨床試驗申請，將評估MSC/VEGF的安全性與進行初步療效探索，試驗預計在美國加州大學戴維斯分校附屬醫院及台中榮總進行。

根據醫學文獻資料，CLI是一個周邊動脈疾病進展到末期的表現，常見的疾病肇因包括糖尿病及動脈硬化等，主要是因為不適當的肢體血流，導致患者休息時即感到疼痛、肢體產生潰瘍或壞疽。依研究究顯示，CLI病患一年的死亡率高達25%，而有三成的病患需進行重大截肢手術以保全性命。

現行針對CLI尚無有效的治療藥物，部分患者雖能施以血管重建手術，但手術後也僅約25%病患有機會改善病情，多數患者在一年內仍面臨被迫截肢或死亡的威脅。此外，有超過一半的病患因為同時有二種以上的慢性病，如糖尿病、高血壓等，並不適合進行手術治療，未被滿足的醫療需求明顯。

台寶生醫執行長楊鈞堯表示，MSC/VEGF新藥是利用基因修飾骨髓間質幹細胞，使其分泌血管內皮新生因子（VEGF）的功能大幅提升至未修飾前的七倍以上，擁有更強的血管新生能力，可以在病患的患肢形成新的微血管叢，促進血管網絡生長與重建血液循環，從根本原因治療危急性肢體缺血問題。

此外，基因修飾過後的MSC/VEGF，同時具備基因治療強效與細胞治療多重機轉的優點，但卻沒有基因治療的安全性疑慮與細胞醫療效果不夠明顯的問題，有機會成為第一個成功長效緩解CLI病因的明星藥物，為病患帶來新的治療選項。

楊鈞堯進一步表示，美國FDA近期首次批准一項創新的同種異間質幹細胞（MSC）療法，用於類固醇難治性的急性移植物抗宿主疾病，代表FDA對於未被滿足醫療需求，尤其嚴重且危及生命的疾病，仍抱持開放態度，接受創新且可執行的治療方式，這對台寶生醫發展中的 MSC/VEGF有很大的正向激勵，尤其基因修飾之後的MSC預期治療效果更佳，作用機轉也更明確，上市途徑應比未經修飾的MSC更為明確。公司將爭取MSC/VEGF符合美國再生醫學先進療法的審查資格（RMAT），透過該法規提供的滾動審查及優先審查等優勢，加速新藥的及早上市以嘉惠病患。

根據諾和諾德基金會（Novo Nordisk Foundation）資料顯示，全球約有2,200萬人深受危急性肢體缺血所苦，未被滿足醫療需求明顯。另根據市調機構GII資料指出，全球危急性肢體缺血治療市場需求預計將從2022年的50.5億美元，增至2030年達132.7億美元，2023-2030年的複合成長率為11.33%。