興櫃：安基生技罕病新藥AJ201，1b/2a期臨床試驗近期將解盲公布臨床結果

新藥公司安基生技(7754)所開發，已授權給美國那斯達克上市生技新藥公司Avenue（NASDAQ: ATXI）之罕見疾病新藥AJ201，已在美國完成1b/2a期臨床試驗收案及給藥，根據Avenue上傳至其官方網站之投資人簡報(Investor Presentation)，2025年初，也就是近期將解盲公布主要臨床結果。

安基生技研發能量充沛，繼研發的治療罕見疾病髓性肌肉萎縮症（SBMA，又稱甘迺迪氏症)的小分子新藥AJ201，先前榮獲「國家新創獎」及連續兩年「國家新創精進獎」，治療化療引起周邊神經病變(Chemotherapy Induced Peripheral Neuropathy; CIPN)的新藥AJ302近日也榮獲2024年國家新創獎-企業新創殊榮，如今AJ302亦獲得「國家新創獎-企業新創獎」肯定。

而開發進度最快的AJ201，臨床一期(1b)/二期(2a)試驗在美國六大醫學中心進行，共完成招募了25位SBMA病患，臨床試驗目的為評估AJ201用於治療SBMA的安全性、耐受性、藥物動力學，以及探索其潛在療效指標，作為後期臨床試驗之設計依據。

其中突變雄性素受體(Mutant Androgen Receptor; mAR)之化驗分析，是首次用於SBMA人體試驗的探索性科學指標，需要先研發建立從病患肌肉檢體中萃取出致病且難溶的mAR蛋白質的最佳條件，然後再透過分子生物學方法，如酵素結合免疫吸附分析法(Enzyme-linked immunosorbent assay; ELISA)或西方墨點法(Western Blotting; WB)等，進行定量和定性分析。

由於臨床肌肉檢體樣品取得不易且數量有限，需採取謹慎態度檢視分析流程，建立並優化分析方法，也因此，原本預計2024年第三季的解盲時間向後延。根據Avenue於12月2日上傳至其官方網站之Company Information的投資人簡報(Investor Presentation)，預計將在2025年初，也就是近期公布主要臨床結果。

AJ201已與Avenue Therapeutics簽立歐美專屬授權合約，總授權金額高達2.5億美元，授權地區為美國、加拿大、歐盟、英國與以色列，授權金總額高達2.5億美元，安基並享有銷售分潤。