興櫃：安基生技SBMA新藥AJ201邁三期臨床，全球授權談判升溫目標本季敲定

安基生技(7754)旗下全球首創（First-in-Class）治療脊髓與延髓肌肉萎縮症（SBMA，俗稱甘迺迪氏症）的小分子藥物AJ201，目前正由二期臨床邁向三期關鍵階段，計畫今年底前正式開始三期收案，也同步積極推動國際授權，目標於今年第二季敲定授權合作。為後續上市與IPO鋪路。

AJ201為針對雄性激素受體（AR）的降解劑，透過清除致病的突變多麩胺酸（PolyQ）蛋白，同時活化NRF2路徑與改善蛋白質折疊，達到降低細胞毒性、減輕發炎並提升線粒體功能的效果。安基董事長暨總經理黃文英表示，從二期臨床數據來看，生物標記已明確驗證機制，包括肌肉切片顯示突變蛋白顯著下降、NRF2路徑活化，血液中的肌酸激(酉每)（CK）數值亦明顯降低，且停藥後回升，證實藥效具直接關聯性。在臨床指標上，病患六分鐘行走距離（6MWT）、SBMFRS（脊髓損傷肌肉萎縮症功能評估表）與生活品質均出現正向改善，對於神經退化性疾病而言屬於相當罕見的成果。

法規進度上，AJ201已完成與美國FDA的二期結束會議（EOP2），並取得進入三期臨床的同意，且可採單一樞紐試驗（One Study）設計，有助降低開發時程與成本。同時，AJ201已獲得FDA快速審查資格（Fast Track），可加速審查並提高與主管機關溝通頻率。黃文英指出，現正就三期試驗設計細節與FDA進行最後確認，包含成功指標定義與收案條件，預計今年中完成溝通，年底前正式啟動收案。

在授權策略方面，安基採取「臨床推進與授權並行」的雙軌模式，並以全球授權（Global License）為優先目標。黃文英透露，目前已與多家國際藥廠進入深度洽談階段，且受惠於競爭對手臨床失利，使AJ201成為市場上少數具備三期潛力的領先資產，整體授權熱度顯著提升。她強調，不會因授權談判而放慢臨床腳步，持續推進三期試驗將有助於提升資產價值與談判籌碼。

在合作夥伴選擇上，黃文英說，除考量授權金外，更重視對方的長期執行能力，包括具備穩定營收基礎、完整全球銷售通路與法規經驗，並避免產品線重疊導致資產被邊緣化。同時，合約中亦設有嚴謹控管機制，確保若合作方未能履約，公司可收回資產，降低風險。

市場潛力方面，根據顧問機構研究，AJ201於美、歐、日三大市場的年銷售潛力可達25億美元，參考既有神經肌肉罕病藥物，預估每位患者年治療費用約40萬美元，且保險給付意願高，為後續授權談判提供重要依據。

除AJ201外，安基生技亦同步推進AG30x系列產品，為高選擇性HDAC6抑制劑，已完成一期臨床並確認安全性良好，具長效注射特性（每3至4週施打一次）。在動物試驗中，該系列藥物於化療引發神經病變（CIPN）模型中展現神經纖維再生能力，並於肺纖維化模型中具備顯著抑制效果。公司亦規劃切入腎、肝纖維化及蟹足腫等市場，並預計明年啟動相關臨床試驗。

安基生技已定下目標，今年完成AJ201國際授權，最快希望本季能敲定，今年也將申請科技事業核准函，預計明年送件申請掛牌上市。