興櫃：安成生技(6610)泡泡龍症全球第二/三期臨床試驗將完成80名受試者收案

安成生技(6610)今（5）日公告，旗下開發中新藥AC-203用於治療罕見疾病—單純型遺傳性表皮分解性水皰症（泡泡龍症）之全球第二／三期臨床試驗（「EBShield」），已取得期中分析結果。經數據安全監測委員會（Data and Safety Monitoring Board, DSMB）審查期中分析數據後，確認本試驗整體安全性無虞，並建議依原臨床試驗計畫繼續進行，完成80名受試者收案。

EBShield整體試驗期程為40週，包含Part A與Part B。Part A為隨機、雙盲、安慰劑對照之給藥階段，給藥期間為8週，其後為8週未用藥追蹤期；Part B則為所有受試者皆接受試驗藥物治療之開放標籤延伸期，治療期間為24週，用以累積長期藥物安全性及療效數據。本試驗規劃收案人數為80名或100名。依試驗設計，當前60名受試者完成Part A連續8週治療後，即進行期中分析，並由DSMB 依據安全性及療效相關數據，確定最終收案人數，以提高本試驗最終達到統計顯著性的成功機率。

DSMB於2月4日晚上召開會議，依據EBShield期中分析之數據，確認本試驗整體安全性無虞，並建議依照原臨床計畫持續進行，直至完成80名受試者收案。本試驗規劃於2026年底前完成收案及主要療效指標之評估，後續將與美國及歐盟法規單位進行諮詢，實際時程將依臨床試驗進度調整。

安成生技指出，EBS為一種罕見遺傳性皮膚疾病，患者皮膚極度脆弱，輕微摩擦即可能產生水皰，並影響皮膚與黏膜組織。患者往往需長期進行傷口照護、更換敷料與包紮，以維持皮膚完整並預防感染，對患者及照顧者皆造成沉重負擔。根據相關研究估計，此類罕見疾病患者平均每人每年之照護成本可高達10萬美元，對家庭與社會均造成顯著經濟負擔。

目前全球尚無任何針對EBS之治療藥物獲准上市，AC-203為臨床開發進度最快的候選新藥，並已取得美國、歐盟及台灣之孤兒藥資格認定（orphan drug designation, ODD）、美國罕見兒科疾病資格認定（rare pediatric disease designation, RPDD），以及美國FDA授予之新藥快速審查資格，顯示AC-203用於治療EBS具備重要的臨床與法規優勢。

此外，AC-203具有美國兒科罕見病優先審查憑證（Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher, RPD-PRV）之申請資格，RPD-PRV優惠原訂於2026/9/30失效，在多個罕病協會的積極推動下，美國參眾兩院剛通過一項“Give Kids a Chance”法案，並經川普總統簽署生效，該法案已將RPD-PRV適用期限延長至2029年9月30日。

安成生技總經理蔡承恩表示，AC-203 是以 diacerein 為有效成分的皮膚用藥，具抗發炎作用，能減緩EBS患者因皮膚脆弱而產生的水皰與損傷。前期臨床試驗數據顯示AC-203有助於減少水皰形成並改善患者生活品質。目前EBShield正於全球18個國家、36個臨床試驗中心同步進行收案，可望成為全球EBS患者首項獲得核准(First-in-Class)的治療用藥。

在商務發展方面，安成生技已將AC-203授權至中港地區、日本及韓國，並與俄羅斯、中東與北非等地區廠商簽署Term Sheet或MOU，同時正積極與多家國際藥廠洽談美國、歐洲地區之商業授權。隨著EBShield期中分析結果出爐，公司將加速進行全球商業授權。

此外，安成生技另一項開發中新藥NORA520，用於治療產後憂鬱症之第二期臨床試驗結果顯示，NORA520用藥組病患的平均血中濃度較預期低，部分受試者血中濃度甚至低於檢測極限，公司正在追查臨床試驗過程是否存在操作上的失誤。公司已將出現問題的受試者數據排除後進行細部分析，以規劃調整後續臨床試驗設計，並強化試驗過程的操作監測。

展望未來，安成生技將持續推動AC-203第二／三期全球臨床試驗及全球商業授權，同時向美國FDA諮詢 NORA520 後續臨床試驗規劃。此外，針對另一項開發中的外用藥物AC-1101，公司正在規劃用於治療圓禿（alopecia areata）之 Phase 2a 臨床試驗，以持續強化公司研發管線，致力提升公司價值、降低營運風險。