興櫃：安基SBMA新藥美國三期臨床啟動、進度領先全球，國際授權添籌碼拚加速

安基生技(7754)3日公告，自主研發核心新藥AJ201(學名：Rosolutamide，又稱JM17)，針對脊髓延髓性肌肉萎縮症(SBMA，又稱甘迺迪氏症)，經美國食品藥物管理局(FDA)30天審查期屆滿且未提出意見，將正式於美國開展第三期人體臨床試驗。AJ201領先成為現階段全球唯一進入第三期臨床試驗、具First-in-Class(同類首創)作用機轉的SBMA創新藥，產品價值進一步放大，市場看好國際授權談判加速推進。

SBMA是一種主要影響男性的罕見遺傳性神經肌肉退化疾病，保守估計男性盛行率約為四萬分之一，由於初期症狀容易與其他運動神經元疾病混淆，歐美日臨床專家普遍認為實際患者人數可能遭到低估，目前全球尚無核准的有效治療藥物。根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，歐美日已有逾1.2萬名確診患者，安基估計AJ201最高年市場銷售規模可達25億美元以上。

AJ201採多重作用機轉，透過促進突變雄性素受體(mAR)蛋白降解及活化Nrf2抗氧化路徑，與目前研究方向有所不同。目前AJ201已取得美國FDA及歐盟EMA甘迺迪氏症孤兒藥認定(ODD)，並獲美國FDA快速審查認定(Fast Track Designation)。此次第三期臨床試驗規劃全球收案200名病患，實際時程將依收案進度調整。

安基生技表示，AJ201正式進入第三期臨床試驗，代表產品開發邁入新藥上市前的重要階段，隨著臨床進度及時程更加明確，也讓國際藥廠評估合作時具備更具體依據。公司將以三期臨床啟動為基礎，積極推進AJ201國際授權洽談，在維持全球智慧財產主導權的前提下，爭取合作條件，進一步放大AJ201的產品價值。

在臨床推進方面，安基生技持續與國際甘迺迪氏症協會(Kennedy’s Disease Association,KDA)保持互動，並曾於KDA年會舉辦病友與家屬論壇，聆聽病友及照護者需求。公司表示，未來將持續與SBMA病友及照護者社群保持溝通，並將病友觀點納入AJ201後續臨床開發規劃，病友社群對臨床試驗的認識與關注，也可望有助後續三期臨床試驗執行。

除SBMA之外，AJ201亦具一藥多用的延伸潛力，目前已取得亨廷頓氏舞蹈症(Huntington’s Disease)及脊髓小腦萎縮症(Spinocerebellar Ataxia)孤兒藥資格認定。安基表示，兩項疾病與SBMA同屬罕見神經退化性疾病，且具有相似的多聚麩醯胺酸(PolyQ)異常致病機轉，未來可望擴大AJ201適應症布局及授權合作範圍。

安基自主開發的高選擇性HDAC6抑制劑平台亦持續推進，公司將一方面推動AJ201國際授權及上市進程，另一方面擴大HDAC6平台多元適應症布局，並持續尋求國際授權合作，落實同類首創新藥開發策略。