興櫃：安成生技泡泡龍新藥主療效數據未達標，2027年首季與FDA、EMA諮詢

安成生技(6610)旗下治療單純型遺傳性表皮分解性水皰症（Epidermolysis Bullosa Simplex，EBS，俗稱泡泡龍症）的新藥AC-203，二／三期樞紐性臨床試驗18日公布主要療效指標分析結果，未達統計學顯著意義。不過，在攸關患者生活品質的疼痛及搔癢兩項關鍵次要療效指標上，治療8週後的改善幅度均達統計顯著，安成生技表示，將進一步分析完整數據，評估後續開發策略，預計2027年第一季與美國FDA及歐盟EMA進行諮詢會議，尋求後續藥證開發途徑。

EBShield Study為全球多國多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的第二／三期樞紐性臨床試驗，分為樞紐性試驗Part A及開放性延伸研究Part B，共納入81名EBS患者。Part A評估患者每日塗抹一次AC-203、連續治療8週後的療效，主要療效終點為研究者整體評估（IGA）達0至1分的治療成功患者比率。

根據主要療效分析結果，AC-203給藥組與安慰劑組的差異未達統計顯著，不過，從各項療效指標及次族群分析觀察，給藥組療效表現均一致優於安慰劑組。

值得注意的是，在疼痛及搔癢兩項關鍵次要療效指標方面，患者治療8週後相較於基線的改善幅度，與安慰劑組相比均達統計顯著（P<0.05），顯示AC-203在緩解患者疼痛及搔癢症狀方面具有正向效果。此外，試驗期間受試者整體耐受性良好，未觀察到安全性疑慮。

在長期治療方面，81名受試者中有77名進入開放性延伸試驗Part B，截至目前約8成患者已完成6個月治療，其中IGA達0至1分的患者比率接近50%。公司表示，相關結果符合試驗啟動前的科學預期，將進一步評估AC-203長期治療的療效表現。

法規布局方面，美國FDA於2026年10月14日宣布啟動「罕見疾病框架倡議」（Rare Disease Framework Initiative），強調罕見疾病藥物審查應納入病友團體意見及患者實際需求。安成生技指出，AC-203在疼痛及搔癢等患者難以忍受的症狀上展現改善效果，未來將持續與全球病友團體深化合作，並加強與法規單位溝通。

安成生技表示，後續將儘速完成完整數據分析，據以評估並調整下一階段開發策略，現階段規劃於2027年第一季與美國FDA及歐盟EMA進行諮詢會議，積極尋求後續臨床開發及取得藥證的可行途徑。