杜顯氏肌肉萎縮症初見成效 Sarepta股價漲36%

生技藥廠 Sarepta (SRPT-US) 週二 (19 日) 公布了其杜顯氏 (Duchenne) 肌肉萎縮 (DMD) 療程的初期臨床實驗數據，股價上漲 36.76% 以 143.93 美元作收。該公司今年的股價已經上漲近 240%。

DMD 為罕見的遺傳疾病導致肌肉萎縮，使患者在 30 歲前有致命的可能性。症狀通常於兒童時期 3 歲至 5 歲發現，主要影響男孩但在少數情況下會影響女孩。

肌酸激酶 (creatine kinase) 是肌肉細胞內發現的一種酶，當肌肉發生損傷時可能會滲入血液中。它的含量升高可能代表患者患有 DMD。

公布的數據顯示，Sarepta 的 1/2a 期臨床實驗中對 3 名 4 歲至 7 歲的患者實施基因治療，而 3 位患者在療程第 60 天時均減少了約 87% 的肌酸激酶含量。

摩根大通 JPMorgan (JPM-US) 分析師 Anupam Rama 也讚賞數據「跨越了最高的期待」。

此外，療程也提升了失養素 (dystrophin) 的含量。失養素為肌肉內含的蛋白質，有助於人體移動伸展。

RBC 分析師 Brian Abrahams 寫道，在一個數據時期內，患者的平均微失養素 (micro-dystrophin) 值達正常人的 38.2% 至 53.7%，超越了分析師預期的 10%。

Leerink 分析師 Joseph Schwartz 認為 15% 的微失養素就是「全壘打」，更何況超越預期的成功數據將把 Sarepta 建立在這領域的領先地位。

Nationwide 兒童醫院醫生 Jerry Mendell 也感歎，49 年的生涯就是等待這個療法，「雖然數據是初期的，但如繼續給予這樣的好消息，DMD 療法將有前所未有的突破」。

對於副作用，損傷肝臟的一種酶含量在 2 位患者上有所提升，而醫生以類固醇 (steroid) 來排除問題。對於嘔吐惡心症狀，研究員也同樣以類固醇緩解。